醫學專文

2014年台北榮民總醫院/陽明大學醫學院神經基因研究室──
 幹細胞人體臨床試驗簡介
宋秉文醫生

 

  小腦萎縮症,又稱為脊髓小腦運動失調症(spinocerebellar ataxia,簡寫為SCA),一直是台北榮民總醫院/陽明大學醫學院神經基因研究室的重點研究項目之一。

  SCA是對許多症狀相似疾病的統稱;由於SCA屬於罕見疾病,患者人數少,直接影響到科學家對於這類疾病的瞭解和相關治療藥物的研究發展。目前尚無可以根治SCA的藥物,醫師只能針對症狀進行支持性治療,例如:給予多巴胺藥物以改善類帕金森氏症症狀;物理及職能復健治療也有助於患者維持日常生活功能。

  目前國際上針對治療SCA所進行的人體試驗為數不多。2012年5月,在國科會經費的贊助下,我們開始進行一個第一期的人體臨床試驗案:「以間葉幹細胞治療小腦退化性動作協調障礙」。該試驗使用異體脂肪間葉幹細胞,由健康人身上採集腹部脂肪組織,經由標準化的製程產出可供輸注的幹細胞。根據學術文獻報導,幹細胞具有修復體內受損組織的能力,而在一個先期的動物實驗中,曾發現幹細胞可以部分恢復SCA小鼠的活動力;雖然幹細胞具備改善疾病症狀的潛力,但產品製造的過程中若把關不夠嚴格,使用時可能導致不良反應,。第一期臨床試驗的主要任務是觀察這樣的幹細胞治療方法是否是「安全」的。過去兩年間我們總共招募了7名患者,以靜脈點滴輸注的方式給予定量的幹細胞,患者定期回診追蹤及接受多項檢測評量,觀察立即和長期(一年)的安全性。2014年1月,我們完成了所有患者的治療追蹤,初步並沒有發現和幹細胞治療相關的副作用。

  現在我們正在努力申請以幹細胞治療SCA的下一階段臨床試驗。在新的試驗裡,希望能以更科學的試驗設計方法,廣納更多的患者,除了要進一步確認幹細胞治療的安全性之外,也同時進行治療效果方面的更廣泛探討;期盼試驗的成功能為小腦運動失調症患者的治療帶來新的契機。

( 原文載於台灣「中華小腦萎縮症病友協會」《企鵝家族》第50期。承蒙准予轉載,特此鳴謝。)